Premio Nobel per la Medicina 2024: Victor Ambros e Gary Ruvkun premiati per la scoperta dei microRNA
Il Premio Nobel per la Medicina di quest’anno è stato assegnato a Victor Ambros e Gary Ruvkun, due scienziati americani che hanno rivoluzionato la biologia molecolare con la scoperta dei microRNA. Queste piccole molecole di RNA, apparentemente insignificanti, si sono rivelate fondamentali per il funzionamento di ogni organismo complesso, incluso l’essere umano. Regolano infatti l’espressione dei geni, decidendo quali attivare o disattivare e garantendo che ogni cellula svolga il proprio compito al meglio. È infatti un meccanismo semplice ma essenziale.
I microRNA, scoperti inizialmente in un minuscolo verme nematode (Caenorhabditis elegans), sono come “interruttori genetici”: non producono proteine, ma modulano l’attività dei geni silenziando o attivando specifiche istruzioni contenute nel DNA. Questa regolazione è cruciale per far sì che i diversi tipi di cellule— ad esempio quelle muscolari o nervose — si sviluppino e funzionino correttamente.
La loro importanza non finisce qui. Un malfunzionamento di questo sistema può portare a gravi patologie, come il cancro, il diabete o malattie autoimmuni. Ecco perché i microRNA sono diventati protagonisti della ricerca biomedica: non solo aiutano a capire meglio le cause delle malattie, ma potrebbero essere la chiave per nuove terapie.
Questa, tuttavia, è stata una scoperta accolta con scetticismo: Victor Ambros e Gary Ruvkun, difatti, hanno cominciato a studiare i microRNA negli anni ’90, quando lavoravano insieme nel laboratorio del premio Nobel Robert Horvitz. Osservando mutazioni genetiche nel C. elegans, si accorsero che un gene produceva una molecola di RNA insolitamente corta, che non codificava proteine, ma regolava l’attività di altri geni. Questa scoperta, inizialmente sottovalutata dalla comunità scientifica, trovò una conferma decisiva nel 2000, quando Ruvkun identificò un altro microRNA presente non solo nei vermi, ma anche in animali complessi, uomo compreso.
Questa scoperta ha rivelato un meccanismo universale e conservato nel corso dell’evoluzione. Oggi sappiamo che il genoma umano contiene più di mille microRNA, che orchestrano il funzionamento delle cellule e dei tessuti. È un meccanismo antico e fondamentale per la vita.
Questa scoperta e questo studio hanno un impatto diretto sulla medicina moderna, poiché la scoperta dei microRNA ha aperto una nuova frontiera nella biologia molecolare e nella medicina. Alterazioni nei microRNA possono portare a malformazioni congenite o favorire lo sviluppo di malattie come il cancro. Studiarli ha permesso di comprendere meglio queste patologie e ha avviato lo sviluppo di nuove terapie basate sull’RNA, capaci di correggere i difetti nel funzionamento cellulare.
I microRNA sono essenziali per quasi ogni aspetto della vita cellulare ed è proprio questa capacità di influenzare la biologia umana a renderli un possibile bersaglio terapeutico: correggere il funzionamento dei microRNA potrebbe aprire nuove strade nella lotta contro malattie complesse.
Chi sono gli scienziati premiati?
Victor Ambros, classe 1953, è originario del New Hampshire e ha trascorso gran parte della sua carriera tra il MIT e la University of Massachusetts Medical School, dove è oggi professore. Gary Ruvkun, nato nel 1952 in California, è professore di Genetica alla Harvard Medical School. I due, nonostante con percorsi paralleli, hanno collaborato per anni nello studio dello sviluppo cellulare, lavorando inizialmente su modelli semplici come il C. elegans.
Si può affermare che questo premio celebri anche il valore della scienza come conoscenza degli elementi base della vita. La ricerca di Ambros e Ruvkun ne è un esempio perfetto: i due scienziati, infatti, partendo da un piccolo verme, hanno scoperto un meccanismo che tocca ogni aspetto della nostra biologia.
Non è un caso che, come sottolinea la commissione del Nobel, questa scoperta “si sta dimostrando fondamentale per comprendere il modo in cui gli organismi si sviluppano e funzionano”. I microRNA non solo spiegano come si sviluppano e funzionano le cellule, ma anche perché, talvolta, si ammalano. E, in questo senso, la ricerca sul microRNA rappresenta una speranza concreta per nuove cure.
Dopo l’annuncio, fatto il 7 ottobre 2024, i vincitori sono stati invitati a una cerimonia di premiazione a Stoccolma, insieme ai reali di Svezia. La cena di gala è prevista per il 10 dicembre, anniversario della morte di Alfred Nobel, ideatore e fondatore del premio Nobel.
Ambros e Ruvkun ci hanno ricordato che anche i piccoli dettagli possono nascondere grandi rivoluzioni. E il loro lavoro, iniziato decenni fa, continua a ispirare la medicina moderna.
Giulia Proietti
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